Duurste medicijn ter wereld slaat aan: baby Pia gaat beetje bij beetje vooruit

Met 1,9 miljoen euro is Zolgensma het duurste medicijn ter wereld en het enige middel dat de dodelijke spierziekte – spinale musculaire atrofie of SMA – van baby Pia een definitieve halt kan toeroepen. Zonder het middel zouden de spieren van het meisje, nu tien maanden oud, verder aftakelen. Uiteindelijk zou ze overlijden aan hartfalen. 

,,Al zal Pia nooit helemaal genezen’’, zei moeder Ellen De Meyer daar eerder over op deze nieuwssite. ,,De spieren die afgebroken zijn, zullen niet herstellen. Dankzij de gentherapie zou ze wel zelfstandig recht kunnen zitten en gebruik kunnen maken van een rolstoel. Daarmee zou ze al een mooi en zelfstandig leven kunnen leiden.’’

Het meisje is in ieder geval op de goede weg. Haar motoriek en coördinatie vertonen de eerste kleine tekenen van verbetering. Ze kan haar vingertjes al meer gecoördineerd bewegen en ze houdt haar hoofdje zelfstandig recht. Dat betekent dat het middel aanslaat. Daar was na het toedienen van de prik, nu bijna twee weken geleden, nog onzekerheid over. Op een klein aantal van de patiëntjes had Zolgensma geen effect, bij anderen, een grote meerderheid, zorgde het voor een spectaculaire verbetering. Pia lijkt nu, gelukkig, goed te reageren op het middel. Ondertussen krijgt ze volop kinesitherapie om haar spieren en motoriek te stimuleren.

Het nieuws is niet enkel fantastisch voor het meisje en haar gezin, heel België leefde de afgelopen maanden mee met Pia. Het geld voor de prik, 1,9 miljoen euro, werd in amper drie dagen opgehaald dankzij een nationale sms-actie. Meer dan een miljoen Belgen stuurden een sms’je ter waarde van twee euro.

Hoeveel geld er exact werd opgehaald, is nog niet bekend. ,,We beseffen heel goed dat nog veel meer kindjes in een vergelijkbare situatie zitten’’, zei moeder Ellen eerder tijdens een persconferentie. ,,Onze vzw zal met de overschot van het ingezamelde geld – hoeveel dat precies is, weten we pas eind deze maand – er alles aan doen om andere patiëntjes te helpen. We krijgen veel aanvragen, maar het is niet aan ons, als ouders, om te beslissen wie wat krijgt. We zullen ons goed laten adviseren.’’

Bekijk hieronder beelden van de fundraising voor Pia.