Pia Boehnke.
Volledig scherm
PREMIUM
Pia Boehnke. © PN

Een half jaar na peperdure gentherapie: Pia doet het goed, maar we hadden op méér gehoopt

Pia Boehnke, de Vlaamse baby met de zeldzame spierziekte SMA type 1, werd een half jaar geleden behandeld met de peperdure gentherapie Zolgensma. Het medicijn kostte 1,9 miljoen euro en het meisje, nu 16 maanden oud, doet het goed. Ze gaat zienderogen vooruit, kan soms tien seconden rechtop zitten en eet zelfstandig, maar het grote wonder is niet geschied. Moeder Ellen De Meyer: ,,Het doet ongelooflijk veel pijn om te beseffen wat Pia niet kan en ook nooit zal kunnen.”

In amper drie dagen tijd werden in september vorig jaar één miljoen sms’jes verzonden, goed voor een bedrag van zo’n twee miljoen euro. Met dat geld kon het leven van baby Pia gered worden. De gentherapie Zolgensma werd - en wordt nog steeds - door de Zwitserse farmareus Novartis verkocht voor 1,9 miljoen euro. Op 9 oktober 2019 was het zover. ,,Ik kan me nog zo het gevoel van euforie herinneren toen die peperdure gentherapie waar we zo hard voor gestreden hadden in haar lichaampje vloeide”, zegt Pia’s moeder Ellen De Meyer.

,,Mijn verwachtingen waren hoog. Torenhoog. Ik las verhalen van kindjes uit het buitenland die na enkele dagen al enorme ontwikkelingen doormaakten. Ik bekeek de publicaties van de studies die Novartis al had uitgevoerd en verbaasde me over de fantastische vooruitgang die de kinderen in die studies maakten. Ik kon niet wachten om te zien hoe Pia zou ontwikkelen.”

  1. Familie van ontvoerd 13-jarig jongetje werd rijk van drugssmokkel in auto’s met geheime bergruimtes
    PREMIUM
    Update

    Familie van ontvoerd 13-jarig jongetje werd rijk van drugssmok­kel in auto’s met geheime bergruim­tes

    In het Belgische Genk is de Koerdische familie van de 42 dagen lang ontvoerde 13-jarige jongen een bekende naam in het criminele milieu. De familie raakte geregeld verwikkeld in drugsonderzoeken. Vooral M.T., de oom van de ontvoerde jongen, was een zwaargewicht en zit nu een celstraf van 15 jaar uit. De familie liet drugs via containers naar de havens van Antwerpen of Rotterdam komen. De cocaïne werd versneden en vacuüm verpakt in verborgen opslagplaatsen in Genk, Hasselt en As.
  2. Eigen autopsie familie Floyd: ‘George kwam om het leven door verstikking door grote druk op nek en rug’
    Update

    Eigen autopsie familie Floyd: ‘George kwam om het leven door verstik­king door grote druk op nek en rug’

    Uit een autopsie in opdracht van de familie van George Floyd blijkt dat de zwarte Amerikaan stierf aan verstikking als gevolg van grote druk op zijn nek en rug. De resultaten van het onderzoek wijken sterk af van de eerdere autopsie door justitie. Daarin wordt gesteld dat de 46-jarige Floyd niet door wurging om het leven was gekomen, maar dat een combinatie van factoren daaraan ten grondslag lag.