Leids biotechbedrijf Pharming hoopt op jackpot met nieuw medicijn
Beleggers geloven helemaal in het nieuwe medicijn tegen een zeldzame ziekte dat het Leidse biotechbedrijf Pharming in de VS op de markt brengt. Het aandeel ging met tientallen procenten omhoog. Het medicijn kost 547.000 dollar per patiënt per jaar.
Peet VogelsLaatste update:28-03-23, 17:42
Het draait om het middel Joenja, dat tegen de zeldzame erfelijke aandoening van het immuunsysteem APDS wordt gebruikt. In de westerse wereld lijden naar schatting zo’n 1500 mensen aan deze ziekte. ,,APDS is een genetisch defect aan het immuunsysteem. Daardoor produceert het systeem alleen inactieve immuuncellen. Dat zorgt vanaf de geboorte voor een neerwaartse spiraal. Organen zwellen op, de longen raken beschadigd en uiteindelijk krijgen de patiënten vaak lymfeklierkanker en overlijden.
,,We weten dat patiënten een kortere llevensverwachting hebben’’, zegt Sijmen de Vries, topman van Pharming. ,,De meeste van de bekende sterfgevallen vinden plaats op de leeftijd van dertig jaar.‘’
Fors prijskaartje
Met de nieuwe behandeling kan de patiënt een normaal leven tegemoetzien is de verwachting. Daar hangt wel een fors prijskaartje aan, want het medicijn moet levenslang geslikt worden, twee pillen per dag.
Nu zijn we niet langer een one trick pony. Twee geneesmiddelen op de markt is uniek voor een Europees biotechbedrijf
Sijmen de Vries, Pharming
Analisten verwachten dat het nieuwe medicijn honderden miljoenen aan extra omzet zal binnenhalen. Zeker als ook Europa en Japan het middel op de markt toelaten. In Nederland zijn naar schatting zo’n dertig patiënten die aan APDS lijden. Die horen mogelijk later dit jaar of het medicijn op de markt komt.
Dan kan de prijs nog wel een ding zijn. Hoe duur het medicijn hier wordt, weet De Vries nog niet. ,,Maar gemiddeld zijn de prijzen voor dit soort weesgeneesmiddelen in Europa 60 tot 70 procent van de prijs in de VS.’’ De Vries wijst op een voordeel. ,,Nu moeten patiënten vaak naar het ziekenhuis voor behandeling van de symptomen. Die hoge zorgkosten worden vermeden met het medicijn. En het verbetert de kwaliteit van het leven.’’
One trick pony
Tot nu toe had Pharming één geneesmiddel op de markt, Ruconest, tegen erfelijk angio-oedeem. Dat levert het bedrijf zo’n 200 miljoen omzet per jaar op. ,,Nu zijn we niet langer een one trick pony’’, constateert De Vries tevreden. ,,Twee geneesmiddelen op de markt is uniek voor een Europees biotechbedrijf.’’
Joenja komt overigens niet uit de eigen stal, maar is gekocht van farmareus Novartis. Voor dat bedrijf is zo’n geneesmiddel voor een zeldzame ziekte eigenlijk maar lastig. Ze richten zich op geneesmiddelen voor veel voorkomende ziektes die grote omzetten opleveren. ,,Wij zijn juist goed in het vercommercialiseren van medicijnen tegen zeldzame ziektes’’, aldus De Vries. ,,Er waren negen bedrijven die dit geneesmiddel wilden hebben. Wij zijn uitverkoren door Novartis.’’
Aantrekkelijke partij
De Vries hoopt met de aankoop van dit soort geneesmiddelen ook in de toekomst flink te kunnen groeien. ,,We zijn van een bedrijf met één product in één markt getransformeerd in een bedrijf met twee producten op meerdere markten. Dat maakt ons aantrekkelijk als partij om dit soort geneesmiddelen in de markt te zetten.’’
Gratis onbeperkt toegang tot Showbytes? Dat kan!
Log in of maak een account aan en mis niks meer van de sterren.
